CRISPR脑细胞基因编辑或可预防阿尔茨海默病

基因谷

英国《新科学家》周刊网站11月26日发表题为《CRISPR脑细胞基因编辑或可预防阿尔茨海默病》的报道称,或许有朝一日,对脑细胞进行基因编辑可预防阿尔茨海默病。研究人员发现,改变神经细胞的一种关键基因会减少生成与这种疾病有关的蛋白质,不过到目前为止这还只是培养皿里的试验。


报道称,阿尔茨海默病是痴呆症的主要原因,其风险随着年龄的增长而激增。约1/4的90岁以上老人患有这种疾病。

报道还称,阿尔茨海默病的成因尚未完全弄清,但主要假设是,细胞外面聚集的β-淀粉样蛋白是罪魁祸首。当淀粉样蛋白前体被一种叫做β-分泌酶的酶切断时,就会形成β-淀粉样蛋白。

研究人员2012年发现,一些斯堪的纳维亚血统者体内有一种名为A673T的基因变体,这使他们患阿尔茨海默病的可能性降低了3/4。加拿大拉瓦尔大学的雅克·特伦布莱说:“你不仅能抵御阿尔茨海默病,还能长寿。有利无弊。”

报道指出,淀粉样蛋白前体基因的许多变体增加了阿尔茨海默病的风险。但A673T变体改变了β-分泌酶的黏合点,从而减少β-淀粉样蛋白的产生。它也降低了β-淀粉样蛋白聚集的可能性。

报道还指出,斯堪的纳维亚半岛每150人当中约有1人携带A673T变体,但它在其他地方很罕见。特伦布莱说,由于这种变体的好处在生命后期才显现,因此没有在进化中胜出,也就没能扩散。

他认为,将这种变体植入人的脑细胞可能会带来跟遗传它一样的好处。为证明这一点,他的研究团队已经迈出了第一步,他们对培养皿里的细胞做出这种改变,于是β-淀粉样蛋白的产生减少了。

报道称,研究人员仍在改进这项技术,然后将其应用于动物。特伦布莱最初采用了名为碱基编辑的技术对DNA进行修改。他现在转而采用去年刚开发的一种方法。特伦布莱说:“这项被称为先导编辑(prime editing)的新技术特别棒。”

但即便是拿培养皿里的细胞做试验,研究团队也未能将它们全部改变——在使用先导编辑技术的最新试验中只改变了40%。英国伦敦大学学院的塞利娜·雷说,这个比例恐怕需要提高,而且在人脑中实现这一点要难得多。

雷表示,另一个主要难题是,等到人们开始表现出阿尔茨海默病的症状时,基因编辑或许为时已晚。


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